Fortschritt in der Behandlung seltener Erkrankungen: Erstbehandlung in Europa mit Sebelipase α
Die neue Enzymersatztherapie soll bei den Betroffenen den angeborenen Mangel an lysosomaler saurer Lipase entgegenwirken und den Fettstoffwechsel normalisieren. Ziel ist es, eine chronische Fettanreicherung sowie multisystemische Organschäden zu verhindern und die Überlebensrate der Patienten zu verbessern. Lysosomale Speichererkrankheiten (LSD) sind bestimmte Formen seltener angeborener Stoffwechselstörungen, wie beispielsweise Morbus Fabry, Morbus Gaucher, Morbus Pompe oder […]