Neue Genfähren wecken Hoffnung für Patienten mit Mukoviszidose

Teilen

Das Forscherteam hat eine neue Klasse von nicht-viralen Genvektoren entwickelt, mit deren Hilfe eine gesunde Kopie des CFTR-Gens mittels einer Transposase sowie einer synthetisch hergestellten Boten-RNA über eine Inhalation in die DNA von Epithelzellen eingebracht werden kann. Diese Strategie führte zu einer langanhaltenden Expression des CFTR-Proteins in den Atemwegszellen transgener Mäuse.

Dr. Shan Guan, der Erstautor der Studie, erklärt: „Nur dank einer guten wissenschaftlichen Zusammenarbeit mit akademischen Partnern in Hannover, Freiburg, Münster und Langen, einer Brücke in die biotechnologische Industrie (ethris GmbH, München) sowie einer Förderung durch das BMBF konnte dieses Projekt zum Erfolg geführt werden – nun sind klinische Studien nötig, die zeigen müssen, ob wir mit dieser Technologie in Zukunft auch Kindern mit Mukoviszidose helfen können.“
Die neue Vektortechnologie könnte unter Umständen auch bei anderen seltenen Lungenerkrankungen zum Einsatz kommen.

wissenschaftliche Ansprechpartner:
Prof. Dr. Joseph Rosenecker
Dr. von Haunersches Kinderspital
Klinikum der Universität München (LMU)

Tel: +49 89 4400 57713
E-Mail: Joseph.Rosenecker@med.uni-muenchen.de

Originalpublikation:
https://www.nature.com/articles/s41565-018-0358-x


Teilen
Scroll to Top