Die Behandlung von Patienten mit Hämophilie A ist herausfordernd. Das gilt insbesondere für jene Patienten mit Hämophilie A, die Inhibitoren gegen Faktor VIII bilden und auf die gängigen Ersatzpräparate nicht mehr ansprechen. In der Praxis ist dies bei etwa 30 % der Patienten mit schwerer Hämophilie A der Fall.(2) Für Patienten mit Faktor VIII-Inhibitoren ist seit Februar 2018 mit Hemlibra eine prophylaktische Therapie zugelassen. Im Gegensatz zu den bisherigen Therapien wird Hemlibra nicht intravenös, sondern subkutan verabreicht – und dies nur noch einmal wöchentlich. (1) Als bispezifischer Antikörper übernimmt Hemlibra die Funktion des natürlichen Gerinnungsfaktors VIII, unterscheidet sich von diesem jedoch grundlegend in der Struktur – dadurch wirkt Hemlibra auch bei jenen Patienten, die Hemmkörper gegen Faktor VIII entwickeln.
„Wir sind fest davon überzeugt, dass wir mit Hemlibra das beste Gesamtpaket für die Behandlung von Patienten mit Hämophilie A und Faktor VIII-Inhibitoren anbieten“, so Prof. Hagen Pfundner, Vorstand der Roche Pharma AG. „Hemlibra steht nicht nur medizinisch für einen Neuanfang – die Behandlung ist gleichzeitig auch deutlich wirtschaftlicher als bisherige Therapien.“
Phase-III-Zulassungsstudien HAVEN 1 und HAVEN 2 belegen hohe Wirksamkeit
Die Resultate der beiden Phase-III-Zulassungsstudien HAVEN 1 und HAVEN 2 belegen die hohe Wirksamkeit des neuen Ansatzes bei Patienten mit Inhibitoren gegen Faktor VIII: So traten in der HAVEN 1 Studie bei mehr als 60 % der erwachsenen Patienten (≥ 12 Jahre) unter der einmal wöchentlichen Behandlung mit Hemlibra keine behandlungsbedürftigen Blutungen mehr auf.(1) Im Vergleich zu einer Bedarfsbehandlung mit bisher verfügbaren Präparaten wurde eine Reduktion der Rate an behandlungsbedürftigen Blutungen um 87 % erreicht.(3) Bei Patienten unter 12 Jahren, die in der HAVEN 2 Studie einmal wöchentlich mit Hemlibra behandelt wurden, traten bei fast 90 % der Patienten keine Blutungen auf. Die Reduktion der Rate an behandlungsbedürftigen Blutungen im Vergleich zur vorherigen Prophylaxe betrug 99 %.(4)
Aussicht auf optimierte Kosten-/Nutzensituation bei Hämophilie A
Die Behandlung von Patienten mit Hämophilie A ist eine lebenslange, kostenintensive auf den einzelnen Patienten abgestimmte Therapie. Insbesondere die Therapie für eine kleine Gruppe an Patienten mit Inhibitoren gegen Faktor VIII ist besonders kostenintensiv. Aufgrund der notwendigen, individualisierten Therapie zeigen frühere Kostenstudien keine Durchschnittswerte, sondern eine Bandbreite von rund 300.000 Euro (6 Monate ITI [Immuntoleranzinduktion]) bis 17.000.000 Euro (36 Monate ITI). Hinzu kommen geschätzte jährliche Kosten für die Behandlung von Blutungen von rund 350.000 Euro für die Therapie von erwachsenen Patienten mit Inhibitoren gegen Faktor VIII. (5) Demgegenüber stehen Jahrestherapiekosten für Hemlibra in Höhe von rund 390.000 Euro – bei gleichzeitig deutlicher Reduktion des Risikos für behandlungsbedürftige Blutungen.(3,4,6) „Aufgrund klinischer Studien zu Hemlibra und der seitens des Herstellers präsentierten Kosten ist ein günstiges Kosten-/Nutzenverhältnis für Hemlibra anzunehmen. Dies gilt es jedoch in gesundheitsökonomischen Studien zu zeigen“, so das entsprechende Fazit von Frau Dr. Karin Berger-Thürmel, München, im Rahmen einer Veranstaltung von Roche in Berlin anlässlich des Welt-Hämophilie-Tages.
Fazit:
Hemlibra®▼ (Emicizumab) ist seit Ende Februar 2018 für die prophylaktische Behandlung von Patienten mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen Faktor VIII zugelassen.(1) Der von Roche und Chugai entwickelte bispezifische Antikörper steht nicht nur medizinisch für einen Paradigmenwechsel – die einmal wöchentliche Therapie ist zudem wirtschaftlicher als die bisherigen Standardtherapien für die Prophylaxe.
- Fachinformation Hemlibra, Stand März 2018
- Tagariello G et al., J Hematol Oncol. 2013; 6: 63
- Oldenburg J et al., N Engl J Med. 2017; 377: 809-818
- Young G, Oral Communication Session 322, 09.12.2017, ASH 2017
- Auerswald G et al., Haemophilia 2004; 10: 499-508
- 393.129 € Hemlibra Jahrestherapiekosten; Berechnung: 61,5 kg KG Durchschnittsgewicht Hemmkörper-Patienten [Mikrozensus 2013 und Deutsches Hämophilie Register] x 52 Wochen x 1,5 mg/kg KG x 81,953 €/mg = 393.129 € (basierend auf Abgabepreis pharmazeutischer Unternehmer (APU), Erhaltungstherapie, ohne Verwurf, ohne Herstellerabschlag)
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