Kormann: “Gentherapie und Genkorrektur sind hochmoderne neue Therapiemöglichkeiten für Patienten mit schweren, vererbten Erkrankungen. Wir arbeiten daran, ein krankes Gen durch die gesunde Variante zu ersetzen oder fehlerhafte Gene durch die Produktion der richtigen Proteine zu unterstützen.“ Die Wissenschaftler erarbeiten neue Methoden zur Therapie und Korrektur von Genen vor allem bei Mukoviszidose oder bestimmten Formen von Asthma, aber auch bei Erkrankungen des Blutes wie der β-Thalassämie.
Bei schweren, vererbbaren Lungenerkrankungen besteht die Chance auf Heilung mittels einer Gentherapie, bei der das fehlerhafte Gen in den Lungenzellen der Patienten korrigiert wird. Kormann und seine Arbeitsgruppe forschen an entsprechenden Techniken zur Gentherapie und –korrektur. Sie konnten im Tiermodell Genomschäden an Lungenzellen durch Auftrennen der DNA und Ersatz des fehlerhaften Gens korrigieren. Im Speziellen fokussiert die Gruppe auf das Einschleusen der Proteine, welche für das Auftrennen der DNA verantwortlich sind, mit Hilfe geeigneter, das Immunsystem nicht aktivierender mRNA. Mäuse mit Surfactant-Protein-B-Defizienz konnten mit Hilfe von modifizierten Ribonukleinsäuren sowohl bereits über Gentherapie, als auch Genkorrektur am Leben erhalten werden.
European Research Council – ERC
Der ERC ist eine von der Europäischen Kommission eingerichtete Institution zur Finanzierung von grundlagenorientierter Forschung. Er wird von 2014 – 2020 über das EU-Rahmenprogramm für Forschung und Innovation „Horizont 2020“ finanziert.
Die Starting Grants ermöglichen jungen Forschern in Europa ihre Laufbahn unabhängig zu entwickeln und den Übergang von der angeleiteten Forschung zum unabhängigen und selbständigen Forscher zu schaffen. Gefördert werden unabhängige Nachwuchsforscher beliebiger Nationalität mit 2 bis 7 Jahren Erfahrung nach Abschluss der Promotion (oder eines gleichwertigen akademischen Grads) und einer vielversprechenden wissenschaftlichen Erfolgsbilanz. Ausschlaggebend für die Vergabe ist ein exzellenter Forschungsvorschlag, die Durchführung der Forschungsarbeiten in einer öffentlichen oder privaten Forschungsorganisation, die ihren Sitz in einem EU-Mitgliedstaat oder einem assoziierten Staat hat und wird nur für besonders aussichtsreiche Forschungstalente vergeben.
Medienkontakt
Universitätsklinikum Tübingen
Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Abt. I)
Sektion Pädiatrische Infektiologie und Immunologie
AG Translationale Genomik und Gentherapie in der Pädiatrie
Jun.-Prof. Dr. rer. nat. Michael S. D. Kormann
Lothar-Meyer-Bau, Wilhelmstr. 56, 72074 Tübingen
Tel. +49(0)7071/29-76774
E-Mail: Michael.Kormann@med.uni-tuebingen.de