Hämophilie-B-Therapie. Sie ist angeboren und bringt für die Betroffenen schon im Kindesalter Belastungen mit sich: Spontanblutungen, starke Blutungen nach Bagatelltraumata, großflächige Hämatome, Gelenkeinblutungen oder auch innere Blutungen sind symptomatisch für Patienten, die an einer Hämophilie leiden. Dies führt unweigerlich zu Einschränkungen in der Entwicklungt und später im Berufsleben, denn schon kleine Verletzungen können fatale Folgen …
Faktorpräparate wurden an Hämophilie-Patienten bisher direkt vom behandelnden Arzt oder einem Hämophilie-Zentrum ausgehändigt. Eine Ausnahme vom gängigen Vertriebsweg Apotheke, die ab 1. September 2020 nicht mehr gilt. Was sich nun für Hämophilie-Patienten ändert. Ausnahmeregelung zum Direktvertrieb von Hämophilie-Präparaten aufgehoben Nach dem Beschluss der entsprechenden Änderung des § 47 Arzneimittelgesetz (AMG) im August 2019 und einer …
Änderungen der Hämophilie-Versorgung – Informatives für Patienten Read More »
Behandlung der Hämophilie. Das therapeutische Spektrum für Hämophiliepatienten wächst: Neue biomedizinische Arzneimittel wie modifizierte Gerinnungsfaktoren, antikörperbasierte Therapien und Gentherapeutika befinden sich in der Entwicklung und auf dem Weg zur Marktzulassung. Eine wesentliche Voraussetzung für die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit neuer Therapeutika und damit auch für eine zuverlässige Nutzen-Risiko-Bewertung sind geeignete Messparameter zur Erzielung valider …
Behandlung der Hämophilie mit neuen Möglichkeiten Read More »
Hämophilie therapieren. Eine Hämophilie A oder B entsteht aufgrund von Störungen einzelner Gene, die die ausreichende Bildung der Gerinnungsfaktoren VIII oder IX verhindern. „Früher starben die Betroffenen häufig schon im Kindesalter an Blutungen“, erläutert Professor Dr. med. Hermann Eichler vom Universitätsklinikum des Saarlandes. „Heute haben Menschen mit schwerer Hämophilie hingegen eine normale Lebenserwartung“, fügt der …
Hämophilie therapieren – Experten rechnen mit baldiger Einführung der Gentherapie Read More »
Der Großteil der über zwanzigjährigen Patienten hat Gelenkblutungen, bei schwerer Hämophilie A sind es sogar über 90%. Substitutionstherapien sind die Eckpfeiler in der Behandlung der Hämophilie, doch selbst eine konsequente Prophylaxe mit plasmatischen oder rekombinanten Faktor-VIII-Präparaten kann das Auftreten von Gelenkschäden nicht verhindern.11 Der Großteil der über zwanzigjährigen Patienten hat Gelenkblutungen, bei schwerer Hämophilie A …
Hämophilie. Das Zusammenspiel mehrer Faktoren der Gerinungskaskade unseres Körpers führt dazu, dass bei kleineren Verletzungen Gerinnsel entstehen. Sie verhindern, dass wir verbluten. Bei Hämophilie ist die Gerinnung defekt, die Gerinnungskaskade kann nicht wie gewohnt ablaufen. Ursache ist ein Mangel an funktionsfähigen Gerinnungsfaktoren: Bei Betroffenen mit Hämophilie A fehlt der Gerinnungsfaktor VIII, bei Hämophilie B ist …
Von den vier Dossierbewertungen, die das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) am 2. Juli veröffentlicht hat, haben zwei eine auffällige Gemeinsamkeit, bei völlig unterschiedlichen Indikationen: In beiden Fällen ist ein Zusatznutzen mangels geeigneter Studiendaten nicht belegt, obwohl es randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) gibt, in denen die Wirkstoffe Effekte zeigten. Der Grund: Die …
Die Behandlung von Patienten mit Hämophilie A ist herausfordernd. Das gilt insbesondere für jene Patienten mit Hämophilie A, die Inhibitoren gegen Faktor VIII bilden und auf die gängigen Ersatzpräparate nicht mehr ansprechen. In der Praxis ist dies bei etwa 30 % der Patienten mit schwerer Hämophilie A der Fall.(2) Für Patienten mit Faktor VIII-Inhibitoren ist …
Efmoroctocog alfa (Handelsname Elocta) ist seit November 2015 für Personen mit Hämophilie des Typs A zugelassen, die häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet wird. Dabei handelt es sich um eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat in einer Dossierbewertung überprüft, ob dieser neue Wirkstoff gegenüber …
Efmoroctocog alfa bei Hämophilie A: Zusatznutzen nicht belegt Read More »
Zur langfristigen Behandlung von Patienten mit schwerer Hämophilie A oder B mit Faktorpräparaten wurden trotz der Seltenheit der Erkrankungen und fehlender Anreize für die pharmazeutischen Unternehmen etliche randomisierte kontrollierte Langzeitstudien durchgeführt. Darunter sind drei Studien, die eine prophylaktische mit einer anlassbezogenen, d. h. erst bei Blutungen gestarteten Therapie vergleichen. Aus ihnen lassen sich Anhaltspunkte für …
Bericht zur Therapie von Hämophilie-Patienten erschienen Read More »
