DGTI: Bessere Lebensqualität durch neue Medikamente bei Bluterkrankheit

DGTI: Bessere Lebensqualität durch neue Medikamente bei Bluterkrankheit

Bluterkrankheit. „Blaue Flecken sind bei Kindern nicht ungewöhnlich. Doch wenn sie ständig auftreten und auch an Stellen, an denen sich das Kind gar nicht gestoßen hat, liegt der Verdacht auf Hämophilie nahe, auch Bluterkrankheit genannt. „Dies sollte unbedingt ärztlich abgeklärt werden“, sagt Professor Dr. med. Hermann Eichler, Präsident der Deutschen Gesellschaft für Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie e.V. (DGTI). Jedes Jahr werden in Deutschland ca. 160 Jungen mit der Erbkrankheit Hämophilie geboren, in Deutschland sind insgesamt rund 4.000 Männer an einer schweren Hämophilie A oder B erkrankt. Bei den Betroffenen ist die Leber nicht in der Lage, den Blutgerinnungsfaktor 8 oder 9 zu produzieren. Diese veranlassen die übrigen Blutgerinnungsfaktoren, undichte Stellen in den Blutgefäßen zu verschließen.

Bluterkrankheit

Alle Kinder mit einer schweren Hämophilie A oder B werden in Deutschland an spezialisierten Hämophilie-Zentren betreut. Dort lernen sie, sich regelmäßig den fehlenden Gerinnungsfaktor selbst zu spritzen. Durch die vorbeugende Behandlung kommt es seltener zu Blutungen. „Zudem verhindert sie Einblutungen, die die Gelenke zerstören“, so Eichler, der auch Direktor des Instituts für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin am Universitätsklinikum des Saarlandes und Leiter eines großen deutschen Hämophilie-Zentrums ist.

„In den letzten Jahren konnten wir große Fortschritte in der Behandlung der Hämophilie- Patienten erreichen“, sagt Professor Eichler. Da der Körper der betroffenen Kinder natürlicherweise kein oder nur sehr wenig Faktor 8 oder Faktor 9 bildet, betrachtet das Immunsystem den gespritzten Gerinnungsfaktor als fremd: Es bildet nicht selten Antikörper, die das gerade gespritzte Medikament wieder abbauen. Dies geschieht bei 20 bis 30 Prozent aller Kinder mit Hämophilie A, deutlich seltener bei Hämophilie B. In der Vergangenheit benötigten diese Kinder sehr hohe Faktor 8-Dosierungen. Der Rest an Faktor 8, den die Antikörper nicht abfangen können, steht dann zur Blutgerinnung zur Verfügung. Seit Anfang letzten Jahres ist ein völlig neuartiges Medikament zugelassen, das die Wirkung des Faktor 8 nachahmt, ohne dass die Hemmkörper dies verhindern: Der sogenannte bispezifische Antikörper Emicizumab verbindet zwei körpereigene Gerinnungsfaktoren und schließt dadurch die Lücke, die der Faktor 8-Mangel verursacht.

Anfang dieses Jahres wurde ein weiteres neues Medikament zugelassen: Damoctocog alfa pegol ist ein gentechnisch veränderter Faktor 8, dessen Abbau im Körper verzögert erfolgt. „Dadurch werden stabilere Blutkonzentrationen erreicht und die Hämophilie-Patienten können die Zahl der Injektion von zwei bis drei auf bis zu eine pro Woche reduzieren“, sagt der Experte. Unter einer effektiven Prophylaxe seien Blutungen deutlich seltener geworden als früher. „Dank einer intensiven wissenschaftlichen Forschung in der Hämostaseologie und der Behandlung in Hämophilie-Zentren, die häufig von speziell qualifizierten Transfusionsmedizinern geführt werden, kann das oberste Ziel, die Gelenkgesundheit der Patienten zu erhalten, heute bei vielen Patienten erreicht werden“, so Eichler. Hierdurch entstehe mehr Lebensqualität, da die Betroffenen aktiver und blutungsfrei am Leben teilhaben können.

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Sabrina Hartmann
Deutschen Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie (DGTI)
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idw 2019/03